Inovație medicală: Cercetătorii transformă celule din piele în neuroni pentru tratarea Parkinsonului

Câte etape distincte include procedura de creare a modelelor cerebrale?

Reprogramarea celulară pentru Parkinson: cum se transformă țesuturi umane în modele de cercetare

Progresele recente în biologia celulară au deschis o cale nouă pentru înțelegerea și combaterea afecțiunilor neurologice.

Cercetătorii au reușit să convertă mostre simple de sânge sau piele în neuroni funcționali, creând astfel platforme experimentale pentru studierea bolii Parkinson și testarea terapeutică personalizată.

Această tehnologie permite observarea directă a progresiei bolii în laborator, folosind celulele proprii ale pacientului, ceea ce oferă posibilitatea de a identifica compoziții capabile de a încetini deteriorarea nervoasă.

Un caz emblematic este implicarea unui pacient din România într-o inițiativă condusă de specialiști din Statele Unite, în timp ce o colaborare cu Universitatea de Medicină și Farmacie „Carol Davila” din București ar putea aduce asemenea studii pe teritoriul României.

La spate acestei abordări se află laboratoarele din cadrul Mass General Brigham și Harvard Medical School, unde se folosesc celule stem pluripotente induse (iPSC) pentru a replică aspecte ale funcționării creierului uman. Această metodă a devenit posibilă datorită unei descoperiri fundamentale în biologia modernă: capacitatea de a reprograma celulele adulte și de a le face să revină la stadiul de celule stem.

Deși celulele din piele, sânge, mușchi sau creier îndeplinesc roluri diferite, ele conțin aceeași informație genetică de bază. Prin adăugarea unor factori specifici, cercetătorii pot modifica programul biologic al acestora, transformând-le în celule stem pluripotente induse.

Aceste celule au potențialul de a se diferenția în diverse tipuri de celule specializate, inclusiv în neuroni dopaminergici, acei celule nervoase care produc dopamină și sunt ținte ale bolii Parkinson.

Procedura de creare a acestor modele cerebrale include mai multe etape distincte. În primul rând, se recoltează o probă de țesut cutanat sau de sânge de la pacient. Ulterior, se izolează celulele potrivite pentru procesul de reprogramare. Acestea sunt apoi convertite în celule stem pluripotente induse. În etapa următoare, se ghidă dezvoltarea lor către tipuri specifice de celule cerebrale. În final, se analizează modificările apărute și se testează diverse substanțe cu potențial terapeutic.

În funcție de obiectivul studiat, culturile pot fi menținute individual, în straturi sau în structuri tridimensionale cunoscute sub numele de organoizi cerebrali sau „mini-creiere”.

Trebuie subliniat că aceaste structuri nu sunt creiere complete și nu reproduc în totalitate complexitatea sistemului nervos, dar sunt suficiente pentru a simula anumite aspecte ale funcționării cerebrale.

În cadrul Harvard Medical School, profesorul Vikram Khurana, un neurolog de renume, coordonează investigații privind afecțiunile neurodegenerative, printre care Parkinson, demența cu corpi Lewy și atrofia multisistemică. În prezentările oficiale ale laboratorului său, specialistul subliniază că aceste boli pot avea cauze biologice diferite de la o persoană la alta. Chiar dacă doi pacienți prezintă simptome similare, mecanismele subiacente care au contribuit la apariția bolii pot fi distincte. Din acest motiv, un medicament eficient pentru un grup de pacienți poate fi mai puțin eficient pentru altul.

Laboratorul utilizează modele celulare personalizate pentru a decodifica aceste diferențe. Se dețin deja culturi de celule cerebrale provenite de la sute de pacienți, care servesc la studierea mecanismelor neurodegenerative.

Fiecare model păstrează informația genetică a donatorului, permițând oamenilor de știință să urmărească cum anumite variante genetice influențează activitatea neuronilor și să testeze dacă o anumită substanță poate corecta procesele asociate bolii.

Scopul final: medicamente adaptate profilului biologic individual!

Scopul final este identificarea medicamentelor adaptate profilului biologic individual, înainte ca acestea să fie supuse studiilor clinice. Boala Parkinson este o afecțiune progresivă, marcată prin dispariția treptată a neuronilor producători de dopamină în substanța neagră.

Dopamina joacă un rol crucial în controlul mișcărilor, iar scăderea nivelului său duce la simptome motorii precum tremorul în repaus, rigiditatea musculară și încetinirea mișcărilor. În plus, boala provoacă simptome non-motorii, cum ar fi constipația, tulburările de somn, depresia și pierderea simțului mirosului. Deși tratamentele actuale, inclusiv levodopa, pot controla o parte dintre simptome, ele nu opresc procesul de deteriorare a neuronilor.

Una dintre problemele majore în cercetarea Parkinson este faptul că neuronii afectați se află în profunzimea creierului și nu pot fi prelevați ușor. Modelele bazate pe celule stem oferă o soluție, permițând studiul direct al neuronilor produși din celulele pacientului. Cercetătorii pot observa acumularea anormală a alfa-sinucleinei, o proteină centrală în mecanismele bolii. Această abordare permite investigarea modificărilor celulare care pot apărea mult înainte de manifestarea simptomelor motorii.

Programul de cercetare MyTrial, dezvoltat de laboratorul lui Vikram Khurana, se concentrează pe medicina de precizie. Strategia include monitorizarea atentă a pacienților și corelarea datelor clinice cu analiza celulelor cultivate.

Se folosesc date din examinări neurologice, analize de sânge, lichid cefalorahidian, imagistică și secvențiere genetică. O biopsie cutanată furnizează celulele necesare pentru construirea unui model personalizat. Cercetătorii testează apoi diverse substanțe pe acești neuroni pentru a găsi tratamente care pot corecta anumite defecțiuni biologice.

Abordările includ medicamente convenționale, terapii care țintesc proteinele și intervenții genetice. Avantajul principal este posibilitatea de a elimina devreme candidații terapeutici care nu funcționează în modelele de laborator. Totuși, succesul unui medicament pe celule cultivate nu garantează eficiența lui la nivel de organism, deoarece corpul uman are mecanisme mult mai complexe.

De aceea, testele in vitro nu pot înlocui studiile clinice.

Un aspect notabil este implicarea unui pacient român în aceste cercetări americane. Specialiștii explorează în cazul său strategii experimentale, printre care modularea răspunsului imun și editarea genetică a celulelor stem.

Aceste metode vizează înțelegerea mecanismelor deteriorării neuronilor și identificarea intervențiilor care ar putea modifica cursul bolii. Este esențial de precizat că testarea pe celule nu echivalează cu administrarea tratamentului la pacient. Potrivit informațiilor, intervențiile rămân în stadiu experimental și nu sunt încă tratamente standard.

Nu au fost publicate rezultate clinice care să dovedească vindecarea sau oprirea progresiei la acest pacient român. Participarea lui oferă totuși o valoare semnificativă pentru cercetători, permițând analiza răspunsurilor unor modele celulare individuale și orientarea viitoarelor terapii.

Colaborarea cu Universitatea de Medicină și Farmacie „Carol Davila” din București deschide perspective noi pentru medicina de precizie în România.

Profesorul Vikram Khurana a vizitat București și a susținut o prezentare la Institutul de Cercetare-Dezvoltare în Genomică pe data de 26 august 2026, discutând despre viitorul tratamentelor personalizate pentru bolile neurodegenerative.

Această activitate subliniază potențialul de a aduce această tehnologie și în sistemul de sănătate românesc, oferind o cale de acces la metode avansate de diagnostic și tratament.