Peste jumătate dintre pacienții cu colită ulcerativă severă nu pot participa la studcii clinice

De ce jumătate dintre pacienții cu colită ulcerativă sunt respinși din trialuri?

Potrivit unui studiu recent, mai mult de jumătate dintre pacienții adulți cu colită ulcerativă moderat-sporadă, în condiții reale de practică clinică, nu îndeplinesc criteriile de eligibilitate pentru studiile clinice ale trialurilor randomize. Realizat de cercetători de la Mayo Clinic Arizona și publicat în revista Crohn's & Colitis 360 pe 4 august, studiul a analizat un cohort retrospectiv pentru a evalua cât de bine se aliniază populațiile reale cu participanții la trialuri.

Rezultatele evidențiază o decalare semnificativă între populațiile studiilor clinice și comunitatea largă de pacienți care trăiesc cu această boală inflamatoare a intestinului.

Criteriile de eligibilitate din studiile cu colită ulcerativă tind să excluă pacienții în funcție de factori precum eșecul terapeutic anterior, comorbiditățile sau anumite valori de laborator – toate acestea fiind frecvent întâlnite în practica clinică zilnică. Cercetarea a arătat că mulți pacienți au fost respinși din cauza administrării terapiilor avansate înainte de înscrierea în studiu, sau din cauza prezenței afecțiuni precum anemia sau infecțiile, care sunt comune în îngrijirea medicală obișnuită.

Aceste restricții ridică întrebări serioase despre aplicabilitatea rezultatelor studiilor asupra pacienților reprezentativi din cliniciile de gastroenterologie.

De ce pacienții reali nu se potrivesc cu trialurile clinice?

Cercetătorii au identificat că expunerea anterioară la terapii biologice sau inhibitori de kinază Jani (JAK) a fost una dintre principalele cauze ale neeligibilității, deoarece multe studii cer ca pacienții să fie neexpuși la aceste tratamente sau să fi eșuat doar terapiile convenționale. În plus, pacienții cu istoric de cancer colorectal, diverticulită sau recentă spitalizare erau exclus de regulă, chiar dacă aceste afecțiuni sunt frecvente printre pacienții cu colită ulcerativă de lungă durată.

Anormaliile de laborator, cum ar fi hemoglobina scăzută sau markeri inflamatori ridicați, au contribuit semnificativ la rate mari de respingere, reflectând natura cronică a bolii la pacienții din viața reală.

Dacă populațiile studiilor clinice nu reflectă diversitatea din viața reală, profilurile de eficiență și siguranță ale medicamentelor noi pot să nu prezică corect rezultatele în uz clinic larg. Acest lucru ar putea duce la evenimente adverse neașteptate sau la o supraestimare a eficienței când aceste terapii sunt aplicate pacienților mai bolnavi sau mai complexa.

De ce peste jumătate din pacienții cu colită ulcerativă sunt excluși din trialuri?

Experții recomandă ca cei care proiectează studii să ia în considerare criterii mai incluzive sau să realizeze studii paralele de dovezi din viața reală pentru a completa trialurile tradiționale și a îmbunătăți relevanța rezultatelor pentru îngrijirea pacienților efectivă.

Mulți studii doresc să evolueze efectul unui medicament asupra pacienților care încă nu au fost expuși la terapii avansate, pentru a izola impactul tratamentului fără interferența altor medicamente anterioare.

Da, anemia și alte anormalii de laborator sunt criterii comune de excludere, chiar dacă acestea apar frecvent la pacienții cu colită ulcerativă activă sau de lungă durată.

Principala preocupare este că rezultatele studiilor pot să nu se aplice populației generale de pacienți, limitând potențial utilitatea reală a tratamentelor noi.