FDA aprobă accelerat camizestrantul oral pentru cancerul de sân, deși comitetul a refuzat

De ce camizestrantul e diferit de alte terapii hormonale?

Administrația Americana pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat aprobarea accelerată, vineri, camizestrantului (Etcamah), un inhibitor oral al receptorului de estrogen, pentru tratarea unor pacienți cu cancer de sân cu receptori hormonali pozitivi și HER2 negativ, în fază avansată sau metastatică. Aprobarea se aplică în combinație cu palbociclibul, ca tratament de prima linie, pe baza datelor clinice timpurie care au arătat activitate antitumoră promițătoare.

Știri de ultimă oră

Vaccinurile gratuite și compensate vor fi extinse și pentru neasigurațiGripa la vârstnici: riscul de infarct și AVC crește de zece oriHorațiu Moldovan: Educația pentru sănătate, materie obligatorie de la grădinițăTratamentul stenozei aortice strânse și regurgitării aortice: opțiuni moderne și eficiente

Decizia a luat loc deși comitetul consultiv al FDA pentru medicamente oncolifice a recomandat refuzul, votând împotriva aprobării mai devreme în acest an, datorită preoccupărilor privind insuficiența dovadelor de eficacitate.

Comitetul a exprimat skepticism privind mărimea beneficiului clinic demonstrat în studii, observând că îmbunătățirile la supraviețiena fără progresie au fost modestoase și nu au fost clar superioare tratamentelor standard existente. Membrii au întrebat dacă datele justificau aprobarea accelerată, mai ales că existau deja combinații eficace de inhibitori CDK4/6.

Totuși, FDA a considerat că mecanismul de acțiune al camizestrantului și ratele timpurie de Agenția a subliniat că sunt necesare studii de confirmare pentru a verifica și descrie beneficiul clinic al medicamentului.

Camizestrantul este proiectat să degradeze receptorul de estrogen mai complet decât modulatorii selectivi sau downregulatorii tradiționali, cu scopul de a depăși mecanismele de rezistență ce limitează eficacitatea medicamentelor precum tamoxifenul sau fulvestrantul. Ca agent oral, oferă un avantaj potencial față de formulele intravenoase, cum ar fi fulvestrantul, prin îmbunătățirea comodității și aderării la tratamentul pe termen lung. Studiile de fază timpurie au arătat că camizestrantul, în combinație cu palbociclibul, a dus la Riscurile și pașii următori pentru pacienți și medici

Efectele adverse frecvente observate în studii clinice au inclus nausea, oboseală, vomit și enzime hepatocele crescute, deși majoritatea au fost gestionabile prin ajustări de doză sau îngrijire de suport.

De ce FDA a aprobat rapid camizestrantul pentru cancerul de sân?

FDA a impus producătorului să efectueze un studiu de confirmare post‑autorizare pentru a evalua supraviețiena globală și supraviețiena fără progresie în comparație cu terapia endocrină standard plus un inhibitor CDK4/6.

Până când vor fi disponibile rezultatele, camizestrantul rămâne aprobată prin ruta accelerată, și continuarea disponibilității sale depinde de demonstrarea unui beneficiu clinic clar în studii de urmărire. Oncologiilor se le recomandă să evaluateze avantajele dozelororale față de incerteza privind eficacitatea comparativă.

Ce tip de cancer de sân este aprobât camizestrantul? Este aprobât pentru cancerul de sân cu receptori hormonali pozitivi și HER2 negativ, avansat sau metastatic, în combinație cu palbociclibul, ca tratament de prima linie.

De ce a aprobât FDA medicamentul, deși comitetul consultiv l-a refuzat? FDA a concluzionat că mecanismul de acțiune și datele timpurie justificau aprobarea accelerată pe baza punctelor de urmărire, chiar dacă comitetul a considerat dovada de eficacitate insuficientă pentru o aprobare completă.

Ce este necesar pentru ca medicamentul să păstreze aprobarea? Producătorul trebuie să finalizeze un studiu de confirmare care să verifice beneficiul clinic, prin îmbunătățirea supraviețienei fără progresie sau a supraviețienei globale, altfel aprobarea poate fi retrasă.