Pacienții cu mastocitoză sistemică agresivă vor primi tratamentul Ayvakyt decontat în România

De la aprobare europeană la implementare națională?

Accesul la terapia avansată pentru afecțiunile rare devine o realitate în România, odată cu includerea în lista de decontări a medicamentului Ayvakyt (avapritinib) pentru pacienții diagnosticați cu mastocitoză sistemică agresivă. Această decizie administrativă marchează un punct de cotitură pentru comunitatea celor afectați de această patologie, oferind-le o șansă reală de a gestiona simptomele severe care, până acum, le erodeau grav calitatea existenței.

Costurile asociate cu achiziția acestui inhibitor de kinază sunt considerabile, o singură cutie putând costa între 15.000 și 19.000 de euro, ceea ce face ca sprijinul financiar public să fie esențial pentru viabilitatea tratamentului.

Reprezentanții Asociației Suport Mastocitoză România au subliniat că, în prezent, doar 35 de state asigură decontarea integrală a acestui produs farmaceutic, plasând România printre țările care au reușit să facă acest pas crucial.

Procesul de integrare a noului medicament în sistemul național de sănătate a pornit imediat după validarea sa la nivel european. Prof. univ. dr. Alexandru Rafila a precizat că demersurile birocratice și clinice au fost inițiate direct după ce Agenția Europeană a Medicamentelor a aprobat avapritinibul în decembrie 2023.

Detalii financiare și criterii de eligibilitate?

Conform declarațiilor sale, urgența implementării a fost dictată de impactul devastator al bolii asupra pacienților și de potențialul terapeutic al noii molecule, capabilă să aducă o îmbunătățire semnificativă în viața de zi cu zi a celor bolnavi.

Alexandru Rogobete, fostul ministru al Sănătății, a confirmat aprobarea decontării în timpul mandatului său, oferind detalii financiare precise privind tariful de referință stabilit de Casa Națională de Asigurări de Sănătate (CNAS). Astfel, pentru o cutie conținând 30 de comprimate filmate, prețul este de 94.087,63 lei pentru concentrațiile de 100 mg, 200 mg și 300 mg, în timp ce varianta cu dozaj de 25 mg este evaluată la 77.336,00 lei.

Oficialul a reiterat că indicația principală vizează cazurile în care terapiile convenționale nu mai reușesc să mențină sub control manifestările care afectează sever starea generală a pacientului, subliniindu-și angajamentul de a pune calitatea și demnitatea vieții bolnavului pe primul plan.

Pentru a înțelege importanța acestei măsuri, este necesară o scurtă descriere a afecțiunii. Mastocitozele constituie un grup de patologii rare, definite prin proliferarea și acumularea de mastocite anormale în diverse structuri corporale, precum pielea, măduva osoasă sau tractul digestiv.

În variantele sistemice, tabloul clinic este complex și variabil, incluzând reacții anafilactice, dureri osoase intense, prurit persistent, episoade de diaree, oboseală cronică, vărsături, dificultăți de concentrare cunoscute sub denumirea de „ceață cerebrală” și tulburări grave ale absorbției nutrienților.

Ce este mastocitoza sistemica și de ce e important tratamentul?

Când aceste simptome devin insuportabile și nu mai pot fi controlate cu terapii obișnuite, pacienții trăiesc într-un starea de suffering continuu, fără speranță de ameliorare.

Comunitatea medicală recunoaște valoarea adusă de noua opțiune terapeutică.

Prof. univ. dr.

Horia Bumbea, care coordonează Centrul European de Excelență în Mastocitoză România, a evidențiat faptul că avapritinibul a primit aprobare pentru multiple indicații, inclusiv la adulții cu mastocitoză sistemică agresivă, forme asociate cu neoplazii hematologice și leucemie cu mastocite, după eșecul a cel puțin o terapie sistemică.

O noutate remarcabilă este extinderea indicației și pentru mastocitoza sistemică indolentă, acolo unde simptomatologia reduce semnificativ calitatea vieții și nu mai poate fi atenuată prin metodele vechi.

O victorie pentru pacienți și societatea civilă!

Feedback-ul primit de la pacienții care au beneficiat deja de prescripție este încurajator, arătând o ameliorare clară a stării lor generale.

Representanții societăților civile consideră acest eveniment o victorie majoră.

Ea a menționat că simptomele severe pot deveni invalidante, iar accesul la acest tratament schimbă perspectiva pentru cei care nu mai au alte soluții.

Președinta asociației a exprimat recunoștința față de toți actorii implicați, declarând că s-a încheiat astfel un proces de lobiștit care a durat aproape trei ani, solicitarea asociației fiind finalmente acceptată.