Cum acționează daraxonrasib?
Bolnavii de cancer pancreatic metastatic au în sfârșit o rază de speranță.
Știri de ultimă oră
Uitați să luați medicamentul pentru tensiune? Studiu pe 91.000 de persoane arată riscurile
Pastilă experimentală reduce tumorile la pacienți cu cancer agresiv
Boli cronice și riscul crescut de abuz de medicamente
Progrese în lupta cu bolile tropicale neglijateComitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) din cadrul Agenției Europene a Medicamentului a dat aviz pozitiv pentru punerea pe piață a medicamentului Rasonque (cunoscut chimic sub numele de daraxonrasib).
Noua terapie se administrează oral și se adresează adulților diagnosticați cu adenocarcinom pancreatic metastatic – o formă agresivă, ajunsă în stadiul în care s-a răspândit la alte organe, și care au epuizat deja cel puțin o rundă de tratament.
Pentru pacyienții a căror boală a recidivat după prima linie de terapie, opțiunile sunt extrem de limitate, iar șansele de supraviețuire sunt scăzute. Chimioterapia clasică dă rezultate modeste și vine la pachet cu efecte secundare greu de dus, așa că apariția unei alternative reale era o urgență medicală.
Recomandarea favorabilă a venit în urma unei evaluări accelerate.
Rasonque a fost inclus în programul „Cancer Medicines Pathfinder” al EMA, o inițiativă destinată terapiilor vitale care acoperă goluri majore în tratarea oncologică.
Ce spun rezultatele studiului clinic?
Verificarea pas cu pas a început în iulie 2026, permițându-i CHMP să Experții au luat la rând datele de calitate, cele non-clinice și cele clinice pe măsură ce producătorul le-a livrat. Așa s-a ajuns la un timp record de sub 150 de zile pentru analiză, fără a face rabat de la standardele stricte de siguranță și eficiență.
Spre comparație, o procedură clasică poate întinde birocrația pe 210 zile active și cere, de regulă, un an întreg.
Lecțiile învățate din acest proces vor bate pasul în noile reguli farmaceutice ale Uniunii Europene, deschizând calea spre un acces mult mai rapid la tratamente vitale.
Substanța activă, daraxonrasib, blochează proteinele RAS. În mod normal, acestea reglează modul în care celulele cresc și supraviețuiesc.
Doar că, în adenocarcinomul pancreatic, gena RAS suferă mutații și lasă aceste proteine blocate pe poziția „pornit”, ceea ce duce la o înmulțire haotică a celulelor tumorale. Aici intervine daraxonrasib: se leagă de ciclofilina A, formează un complex care se agață de proteinele RAS și le ține în șah. Rezultatul? Celulele canceroase sunt distruse, iar înaintarea bolii este frânată.
Care sunt următorii pași pentru pacienți?
Eficacitatea Rasonque a fost pusă la încercare într-un studiu multinațional de faza 3, pe 500 de bolnavi de cancer pancreatic metastatic, a căror stare se agravase după chimioterapia anterioară. O cotă impresionantă de 92% dintre aceștia aveau o mutație RAS G12 confirmată, cea mai întâlnită formă în acest tip de cancer.
Cifrele vorbesc de la sine: pacienții care au primit Rasonque au trăit în medie 12,4 luni, față de doar 6,7 luni cei care au urmat chimioterapia standard.
Mai mult, perioada în care boala s-a oprit din evoluție a fost de 7,2 luni cu noul medicament, comparativ cu 3,6 luni în cazul chimioterapiei. La capitolul reacții adverse, cel mai des au fost raportate diareea, iritațiile pe piele, inflamațiile mucoasei bucale, stările de greață și vărsăturile.
Avizul dat de CHMP este doar o etapă birocratică importantă. Mingea trece acum la Comisia Europeană, care urmează să emită decizia oficială de autorizare a comercializării pe întreg teritoriul UE. Odată ce birocrația europeană se încheie, fiecare guvern național va trebui să stabilească prețul și compensarea, în funcție de buget și de locul pe care noua terapie îl va ocupa în sistemul de sănătate local.
Pe termen lung, EMA și CHMP au planuri mari: vor folosi acest tip de evaluare accelerată și pentru alte medicamente inovatoare aflate în faza de dezvoltare.
Practica promite să scurteze timpii morți din sistem și să aducă speranța mai repede acolo unde este cea mai mare nevoie.
