De ce vocea pacienților e esențială?
Asociația Bronchiectază și NTM anunță un nou meeting focalizat pe pacienți, dedicat dezvoltării de medicamente pentru bronchiectaza non-cisticefibroza (NCFB). Evenimentul va avea loc în începutul anului viitor, în Washington, D.
Știri de ultimă oră
Boli cronice și riscul crescut de abuz de medicamente
Progrese în lupta cu bolile tropicale neglijate
Semnele după masă care pot ascunde un cancer de stomac
AVC ischemic vs. hemoragic: cum le diferențiem și semnele de urgențăC. și va aduna pacienți, medici, reprezentanți ai companiilor farmaceutice și reglementatori pentru a modela viitoarele terapii.
Forumul urmează modelul public al FDA pentru dezvoltare de medicamente focalizată pe pacient și are ca scop să ofere pacienților o voce directă în stabilirea priorităților de cercetare.
Întâlnirea va dura două zile și va include discuții în panel, testimonianțe de pacienți și atelieruri interactive. Printre participanți se vor găsi reprezentanți ai marii companii farmaceutice, FDA și grupuri de advocacy pentru pacienți. Obiectivul este să identifice nelegeri neacoperite, să refineze punctele finale ale studiilor clinice și să accelereze aprobarea de tratamente eficiente pentru NCFB, o boală pulmonară cronologică care adesea lipsește terapii țintite.
NCFB afectează peste 2 milioane de persoane în Statele Unite, dar mulți pacienți spun că studiile clinice nu captează simptomele care le afectează cel mai mult viața de zi cu zi. Punând perspectiva pacientului în centrul discuțiilor, forumul încearcă să alinieze cercetarea cu rezultatele din viața reală.
Cum va influența forumul dezvoltarea medicamentelor?
„Pacienții știu cel mai bine ce le contează”, a declarat un portavoc al asociației.
„Lor insight-urile pot ajuta la proiectarea de studii care testează efectiv ce va îmbunătăți calitatea vieții.”
Formatul reflectă întâlnirile PFDD ale FDA, care au demonstrat succes în alte zone terapeutice. Participanții vor auzi pacienți care descriu cum tusea, producția de sputum și oboseala îi interferență cu munca și activitățile sociale. Aceste povești vor ghida reglementatorii în determinarea acestor puncte finale care sunt cele mai semnificative, posibil accelerând aprobarea medicamentelor care adresă aceste probleme specifice.
Întâlnirea va produce un set de recomandări pe care FDA le va revizui înainte de următorul ciclu de aprobare a medicamentelor. Companiile farmaceutice vor folosi aceste recomandări pentru a proiecta mai bine studii clinice, a selecta populațiile de pacienți potrivite și a alege punctele finale care reflectă prioritățile pacienților.
De ce vocea pacienților schimbă viitorul terapiei?
În schimb, reglementatorii pot ajusta cerințele de etichetare și planurile de studii post-comercializare pentru a se concentra pe rezultatele care contează pentru cei ce trăiesc cu NCFB.
Asociația așteaptă ca forumul să influenzeze dezvoltarea de antibiotici inhalati, agenți antiinflamatorii și biologică care țintează inflamația de bază a aerilor respiratori. Prin stabilirea unui cadru de colaborare, evenimentul speră să reducă timpul de la descoperire la piață și să asigure că noile terapii adresă cele mai urgente nevoi ale pacienților.
Ce este bronchiectaza non-cisticefibroza? NCFB este o afecțiune pulmonară cronologică caracterizată prin dilatarea permanentă a bronșilor, care duce la tuse cronologică, producție de sputum și infecții recidivante.
Cine poate participa la forumul focalizat pe pacient? Pacienți, îngrijitori, medici, reprezentanți ai companiilor farmaceutice și funcționari reglementatori sunt invitați să participe la evenimentul de două zile.
Recomandările forumului au forză legală? Nu. Recomandările servesc ca ghid pentru FDA și industrie, dar nu au forză reglementatorie. Scopul este să alineze prioritățile de cercetare cu nevoile pacienților.
